琳琳医学——生活健康网

天天彩票娱乐_天天彩票app下载 > 医疗科技 >

天天彩票app下载 :生成IVIG疗法的替代方案:采访

2019-05-09 12:47:18 医疗科技157℃

  生成IVIG疗法的替代方案:采访LSTM的Richard Pleass教授

  采访由April Cashin-Garbutt,MA(Cantab)于2013年11月11日进行

  什么是静脉注射免疫球蛋白(IVIG)治疗以及它用于治疗哪种类型的自身免疫性疾病?

  IVIG是一项非常成功的生物制剂,FDA批准用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP),川崎病,Guillain-Barré综合征,格雷夫斯眼病和许多多发性神经病。

  临床医生越来越多地将IVIG视为治疗大多数其他疾病的最后手段,包括:贫血,关节炎,狼疮,移植排斥,流产,甚至慢性疼痛,尤其是当这些疾病对常规疗法无反应时。

  您最近获得了2013年通用生物技术创新奖,用于开发仿制药以取代IVIG。为什么需要更换?

  全球对IVIG的短缺和需求因当前药物的其他一些不足而加剧,其中最重要的是它依赖人类捐赠者生产,引发安全问题并大大增加成本。

  为了增加对损伤的损害,小于5%的注射药物(正确的糖基化和/或寡聚-Fc)具有治疗活性,导致需要高剂量(2g / kg)。

  因此,IVIG是昂贵的并且由于过度IVIG负荷导致的不良事件并不罕见。因此迫切需要开发用于自身免疫疾病的IVIG合成替代品。

  您能概述一下HexaGardTM项目吗?

  IVIG通过参与低亲和力抑制性受体和通过在体内形成免疫复合物(IC)和/或二聚体来抑制有害炎症,其允许IVIG以更大的强度(亲合力)与这些受体相互作用,从而介导更有效的抗炎作用。

  基于这些作用模式,我们采用了逐个设计的方法来生成一种名为HexaGardTM的IVIG全合成仿生物,目前与现有的IVIG药物相比具有许多关键优势,包括:

  小(纳米,与IgG相同)

  稳定(在适合注射的缓冲液中在4℃下> 6个月)

  安全(在临床前动物模型中)

  可通过制药公司使用的细胞系合成(CHOK1,HEK)

  可扩展(与现有mAb管道完全兼容)

  适合(包括IgA缺乏患者)

  优越(有效浓度低于IVIG 50)

  可维修(平台技术可能有益于其他Fc融合型药物,获得FDA批准)

  可售(IVIG的优质商品成本)

  在生成IVIG的全合成替代品时,您面临的主要挑战是什么?如何克服这些挑战?

  像我们这样的小型实验室的最大障碍是产生毫克量的HexaGardTM,以显示它具有治疗潜力。

   我们从这些小规模的纯化中知道它在控制ITP中的血小板损失方面是有效的,但是产生足够量(克)以测试IVIG已知有效的所有其他自身免疫疾病的益处将是真正的挑战。

  赢得创新奖有什么影响?

  相关故事Synopsys发布用于种植体设计和患者特异性计划的新软件研究显示动物如何记住和定位食物来源与更加同理心相关的轻度摇头丸使用,创伤后应激障碍研究

  这是对Hexagard和贸易的巨大信任投票;并提高了对现有药物的局限性和不足之处的认识。我们希望获得该奖项将有助于我们利用更重要的转化资金将HexaGardTM从概念验证转移到药物开发途径。

  HexaGardTM计划进一步发展?

  现在我们已经拥有了基本分子,我们渴望将HexaGard送入最需要它的患者身上。这包括与合作者合作并获得研究资助机构(如MRC和Wellcome Trust)的支持,以确定HexaGard是否可扩展和可配制。

  是否有计划将这种新药用于商业生产?

  是的,但这需要夹层资金,以便为潜在的商业合作伙伴提供强大的市场产品。

  您对HexaGardTM最感兴趣的是什么?

  其分子结构的纯粹美感和优雅以及它与治疗功效的关系。我还记得那天我们的合作者Dan Czajkowsky博士首先向我们发送了HexaGardTM的模型和原子力显微镜图像。它的简洁只是让我感到震惊。

  读者可以在哪里找到更多信息?

  Fc融合蛋白:新发展和未来前景。

  Czajkowsky DM,Hu J,Shao Z,Pleass RJ。

  EMBO Mol Med。 2012年10月; 4(10):1015-28。 doi:10.1002 / emmm.201201379。 Epub 2012年7月26日。回顾。

  有关利物浦热带医学院的更多信息,请访问:http://www.lstmliverpool.ac.uk/

  关于Richard Pleass教授

  研究愿景

  我的研究旨在了解抗体Fc区的结构和功能,以允许Fc的工程化生成“适合目的”;药物,疫苗和新型临床研究工具。工作主要集中在疟疾和特发性血小板减少性紫癜(ITP)。

  传

  2013年通用生物技术创新奖

  2009年皇家学会Theo Murphy Blue Skies奖。

  2004年MRC职业建立奖。

  2004年欧盟Fp7玛丽居里卓越奖。

  1999年Wellcome Trust高级培训研究员。

  1995年UCB制药过敏旅行奖获得者。

  1994年获得帝国理工学院博士学位。医学

  1991年伦敦卫生学院理学硕士热带医学

  1990伦敦大学国王学院荣誉学士学位

搜索
网站分类